Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Orzeyful (oveporexton), tablet oral yang mengobati narkolepsi tipe 1 pada orang dewasa dengan menyerang penyebab biologis gangguan tersebut, bukan sekadar meredakan gejalanya.
Obat ini adalah yang pertama dalam dua hal. Ini adalah obat pertama yang dilisensikan untuk narkolepsi tipe 1 sebagai gangguan yang tunggal dan utuh, bukan gejala per gejala, dan yang pertama bekerja langsung pada hilangnya sinyal orexin yang menjadi akar penyakit. Orexin, yang juga disebut hipokretin, adalah molekul pembawa pesan yang menjadi sandaran otak untuk tetap waspada dan menjaga batas antara tidur dan terjaga. Pada narkolepsi tipe 1, neuron yang memproduksinya mati, sehingga sinyal tidak pernah mencapai otak. Orzeyful mengompensasinya dengan mengaktifkan reseptor yang sama yang biasanya distimulasi oleh orexin, secara efektif memulihkan perintah yang hilang. Obat ini diminum dua kali sehari.
Selama ini, pasien bergantung pada stimulan dan sedatif yang menutupi keluhan individual. Penyakit yang mendasarinya adalah gangguan langka yang berlangsung seumur hidup dan diperkirakan menyerang sekitar 1 dari 2.000 orang di Amerika Serikat. Ciri khasnya adalah kantuk di siang hari yang luar biasa, sering disertai katapleksi — kelemahan otot mendadak yang dipicu oleh emosi kuat seperti tertawa — serta paralisis tidur, halusinasi saat terlelap atau terbangun, dan tidur malam yang terus-menerus terputus.
«Sudah terlalu lama, orang dengan narkolepsi tipe 1 harus mengelola kondisi neuropsikiatrik yang kompleks dan berlangsung seumur hidup dengan pengobatan yang hanya mengatasi sebagian dari kondisi tersebut», ujar Tiffany R. Farchione, M.D., Direktur Divisi Psikiatri di Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat (CDER) FDA. «Obat baru ini adalah obat pertama yang berdampak pada biologi dasar penyakit, mengobati narkolepsi tipe 1 secara keseluruhan».
Persetujuan ini didasarkan pada dua studi acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, masing-masing berlangsung 12 minggu, yang melibatkan 273 orang dewasa dengan penyakit tersebut. Di kedua studi, peserta yang mengonsumsi Orzeyful 2 mg tetap terjaga lebih lama di siang hari dibandingkan mereka yang menerima plasebo, melaporkan kantuk di siang hari yang jauh lebih rendah, dan mengalami episode katapleksi yang jauh lebih sedikit, dengan perbaikan yang juga mencakup sisa spektrum gejala.
Efek samping yang paling umum adalah insomnia, buang air kecil lebih sering dan lebih mendesak, serta peningkatan produksi air liur; hanya sedikit pasien yang keluar dari studi karena hal tersebut. Orzeyful tidak boleh dikombinasikan dengan inhibitor CYP3A yang kuat, dan keamanan serta efektivitasnya pada orang di bawah usia 18 tahun belum ditetapkan. FDA telah merekomendasikan penjadwalan obat ini berdasarkan Controlled Substances Act, dan obat ini baru dapat dipasarkan setelah Drug Enforcement Administration mengeluarkan keputusan penjadwalannya.
Orzeyful memperoleh penetapan Breakthrough Therapy, yang mempercepat bimbingan FDA bagi obat dengan bukti awal perbaikan signifikan dibandingkan opsi yang ada untuk kondisi serius, serta tinjauan prioritas, penilaian cepat untuk pengobatan yang diharapkan memberikan perbedaan yang bermakna. Lisensi diberikan kepada Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
Sumber: Siaran pers FDA
