Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Tregzi, imunoterapi berbasis sel T regulator (Treg) yang pertama, untuk meningkatkan kelangsungan hidup bebas penyakit graft-versus-host kronis (cGVHD) pada pasien dewasa dengan kanker darah yang menjalani transplantasi sel punca hematopoietik alogenik (allo-HSCT).
“Bagi pasien dengan kanker darah yang memerlukan transplantasi sel punca, penyakit graft-versus-host kronis telah lama menjadi salah satu komplikasi yang paling ditakuti dan sulit dicegah,” kata Karim Mikhail, B.Pharm., M.S., Pelaksana Tugas Direktur Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) FDA. “Persetujuan hari ini menawarkan pendekatan baru yang genuin yang dapat membantu merekonstitusi sistem kekebalan tubuh sambil secara substansial mengurangi risiko tersebut, dan mencerminkan janji terapi seluler bagi pasien.”
Tregzi adalah imunoterapi seluler yang berasal dari donor, terdiri dari tiga komponen sel: sel punca dan progenitor hematopoietik yang dimurnikan, sel Treg, dan sel T konvensional, masing-masing dikumpulkan dari darah perifer termobilisasi donor terkait atau tidak terkait yang cocok HLA 8/8. Sel Treg membantu mengatur respons imun dan menjaga toleransi imun. Produk ini dirancang untuk mengurangi risiko GVHD kronis selama rekonstitusi sistem pembentuk darah dan kekebalan pasien.
Persetujuan ini didukung oleh PRECISION-T, sebuah uji coba acak pada 187 dewasa dengan kanker darah termasuk leukemia akut dan sindrom mielodisplastik. Pasien yang menerima Tregzi mencapai tingkat kelangsungan hidup bebas GVHD kronis yang signifikan lebih tinggi: 78% pada satu tahun dibandingkan dengan 38,4% pada kelompok transplantasi standar. Setelah memperhitungkan kematian sebagai risiko bersaing, 12,6% penerima Tregzi mengembangkan GVHD kronis serius dalam satu tahun, dibandingkan dengan 44% pasien kontrol.
Efek samping yang diamati dengan Tregzi konsisten dengan yang diharapkan pada penerima transplantasi sel punca, paling sering infeksi. Tidak ada pasien yang mengalami reaksi parah selama infus, dan tidak ada kasus kegagalan cangkok yang terjadi dalam periode studi. FDA memberikan status Obat Yatim Piatu dan Terapi Lanjutan Pengobatan Regeneratif pada aplikasi ini.
Persetujuan ini menjawab kebutuhan yang belum terpenuhi dalam transplantasi, di mana menyembuhkan kanker seringkali hanya setengah dari tantangan; menghindari GVHD kronis sama pentingnya untuk hasil jangka panjang. Tregzi mewakili terapi pertama yang disetujui dalam kelas baru imunoterapi berbasis sel Treg.
Sumber: Siaran Pers FDA
