La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado Tregzi, la primera inmunoterapia basada en células T reguladoras (Treg), para mejorar la supervivencia libre de enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICH crónica) en pacientes adultos con cánceres sanguíneos sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH).
“Para los pacientes con cánceres sanguíneos que necesitan un trasplante de células madre, la enfermedad de injerto contra huésped crónica ha sido durante mucho tiempo una de las complicaciones más temidas y difíciles de prevenir”, dijo Karim Mikhail, B.Pharm., M.S., director interino del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA. “La aprobación de hoy ofrece un enfoque genuinamente nuevo que puede ayudar a reconstituir el sistema inmunitario mientras reduce sustancialmente ese riesgo, y refleja la promesa de lo que la terapia celular puede ofrecer a los pacientes.”
Tregzi es una inmunoterapia celular derivada de donantes compuesta por tres componentes celulares: células madre y progenitoras hematopoyéticas purificadas, células Treg y células T convencionales, cada una obtenida de la sangre periférica movilizada de un donante emparentado o no emparentado compatible con HLA 8/8. Las células Treg ayudan a regular las respuestas inmunitarias y mantener la tolerancia inmunológica. El producto está diseñado para reducir el riesgo de EICH crónica durante la reconstitución de los sistemas hematopoyético e inmunológico del paciente.
La aprobación se sustenta en PRECISION-T, un ensayo aleatorizado en 187 adultos con cánceres sanguíneos, incluyendo leucemia aguda y síndrome mielodisplásico. Los pacientes que recibieron Tregzi alcanzaron tasas significativamente mayores de supervivencia libre de EICH crónica: 78 % al año, frente al 38,4 % en el grupo de trasplante estándar. Teniendo en cuenta la muerte como riesgo competitivo, el 12,6 % de los receptores de Tregzi desarrolló EICH crónica grave en un año, frente al 44 % de los pacientes de control.
Los efectos secundarios observados con Tregzi fueron coherentes con los esperados en receptores de trasplante de células madre, siendo los más frecuentes las infecciones. Ningún paciente presentó una reacción grave durante la infusión y no se produjeron casos de fracaso del injerto durante el periodo de estudio. La FDA concedió a la solicitud las designaciones de medicamento huérfano y terapia avanzada de medicina regenerativa.
La aprobación aborda una necesidad no cubierta importante en el trasplante, donde curar el cáncer suele ser solo una parte del desafío; evitar la EICH crónica es igualmente crítico para los resultados a largo plazo. Tregzi representa la primera terapia aprobada de una nueva clase de inmunoterapias basadas en células Treg.
Fuente: Comunicado de prensa de la FDA
