La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación acelerada a Tzield (teplizumab) para una nueva indicación, retrasar el deterioro de la producción de insulina en pacientes pediátricos de 8 a 17 años con diagnóstico reciente de diabetes tipo 1 en estadio 3. Este es el primer tratamiento aprobado por la FDA para esta indicación.

“La FDA reconoce la gran necesidad no cubierta en pacientes con diabetes tipo 1”, dijo la Dra. Mahtab Niyyati, directora asociada interina de Revisión Terapéutica de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad. “Con base en evidencia sólida de seguridad y eficacia, esta aprobación acelerada brinda a los pacientes pediátricos con diabetes tipo 1 en estadio 3 recién diagnosticada la oportunidad de modificar el curso de su enfermedad”.

Tzield fue aprobado previamente para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 1 año o más con diabetes tipo 1 en estadio 2. La nueva indicación amplía su uso a niños que ya han progresado al estadio 3, la etapa en la que los niveles de glucosa en sangre se vuelven clínicamente anormales y generalmente se requiere terapia con insulina.

La FDA concedió la solicitud bajo su vía de aprobación acelerada, basándose en evidencia de un ensayo clínico que demostró que Tzield tenía un efecto estadísticamente significativo en los niveles de péptido C, un criterio de valoración sustituto con probabilidad razonable de predecir beneficio clínico. Se está llevando a cabo un estudio posterior a la aprobación requerido para verificar el beneficio clínico.

El etiquetado aprobado incluye una advertencia en recuadro sobre casos graves y potencialmente mortales de reactivación viral, incluidos el virus de Epstein-Barr (VEB) y el citomegalovirus (CMV). Los efectos secundarios más comunes notificados con Tzield son vómitos, sarpullido, aumento de transaminasas hepáticas y dolor de cabeza. El fármaco también se asocia con una reducción de glóbulos blancos (leucopenia), incluyendo linfopenia y neutropenia, lo que puede aumentar el riesgo de ciertas infecciones.

Fuente: Comunicado de prensa de la FDA