La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) emitió hoy un proyecto de guía para ayudar a los desarrolladores a llevar terapias celulares y génicas prometedoras a los pacientes de manera más eficiente, haciendo un mayor uso del conocimiento científico y regulatorio existente.
Una vez finalizada, la guía describirá cómo los patrocinadores pueden utilizar información disponible públicamente y conocimiento de plataforma establecido — incluidos datos de química, fabricación y controles (CMC), resultados de estudios no clínicos e información clínica — para optimizar las presentaciones regulatorias de productos de terapia génica humana que utilizan edición genómica en células somáticas humanas.
“La acción de hoy refleja el compromiso de la FDA de llevar terapias celulares y génicas seguras y eficaces más rápidamente a los pacientes, particularmente aquellos que viven con enfermedades raras y mortales que tienen pocas o ninguna otra opción de tratamiento”, dijo Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., Director Interino del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER). “Al proporcionar información sobre cómo las empresas pueden basarse en lo que ya se conoce, estamos acelerando la innovación sin comprometer los rigurosos estándares científicos en los que confían los pacientes y el público.”
Lo que Propone la Guía
El proyecto de guía apoya el desarrollo de una amplia gama de productos de terapia celular y génica, incluidos aquellos que utilizan edición genómica. Los patrocinadores pueden aprovechar el conocimiento previo en química, fabricación y controles, resultados de estudios no clínicos e información clínica para reducir pruebas redundantes. En todos los casos, se debe proporcionar una justificación científica que demuestre la aplicabilidad de los datos aprovechados al producto específico y al contexto de desarrollo.
Acciones Complementarias de la FDA
Para los patrocinadores que desarrollan terapias de edición genómica, la guía complementa el Marco de Mecanismo Plausible de la agencia, proporcionando herramientas científicas y estrategias de intercambio de datos para establecer eficientemente la base probatoria que este enfoque requiere. También funciona en conjunto con la guía recientemente publicada por la FDA sobre evaluación de seguridad de la edición genómica mediante secuenciación de próxima generación, que recomienda métodos para evaluar los riesgos de edición fuera del objetivo.
“Al describir cómo los patrocinadores pueden construir inteligentemente sobre el conocimiento no clínico, clínico y de fabricación existente, podemos optimizar significativamente los programas de desarrollo y reducir las barreras de costo que históricamente han ralentizado el acceso a estos tratamientos potencialmente transformadores”, dijo Vijay Kumar M.D., Director Interino de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER.
Fomento de la Participación Temprana
La FDA alienta a los patrocinadores a participar temprano en el desarrollo de productos, incluso antes de presentar una solicitud IND, a través de reuniones INTERACT y pre-IND para discutir sus estrategias de desarrollo específicas. El proyecto de guía está disponible para comentario público durante 90 días después de su publicación en el Registro Federal.
Fuente: Comunicado de prensa de la FDA
