Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat heute angekündigt, dass sie öffentliche Beiträge zum Wirkstoff-Repurposing einholt — also zur Identifizierung neuer Anwendungen für bereits zugelassene Medikamente — um ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei einer Reihe von Krankheiten und Zuständen zu adressieren.

Die Behörde konzentriert sich dabei besonders auf chronische und seltene Krankheiten, bei denen die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind und die kommerziellen Anreize für die traditionelle Arzneimittelentwicklung möglicherweise nicht ausreichen.

Schnellere Wege zur Behandlung

Die Wiederverwendung von FDA-zugelassenen Arzneimitteln für neue Indikationen oder neue Patientengruppen kann die Verfügbarkeit von Behandlungen erheblich beschleunigen, indem vorhandenes Wissen über das Sicherheitsprofil eines Arzneimittels genutzt wird. Diese Aufforderung zur öffentlichen Stellungnahme ist Teil einer umfassenderen FDA-Initiative zur Aktualisierung von Arzneimittelkennzeichnungen, wenn ausreichende Evidenz vorliegt, um sicherzustellen, dass die Kennzeichnung wissenschaftlich aktuell und klinisch bedeutsam bleibt.

„Zu vielen Patienten fehlen wirksame Behandlungsmöglichkeiten, selbst wenn vielversprechende Wissenschaft existiert”, sagte FDA-Kommissar Marty Makary, M.D., M.P.H. „Wirkstoff-Repurposing kann vorhandene wissenschaftliche Daten besser nutzen, um wirksame Behandlungsoptionen für bedürftige Patienten bereitzustellen.”

Prioritärer Krankheitsbereiche

Die FDA bittet Patienten, Kliniker, Forscher und Interessengruppen um Beiträge zu Krankheitsbereichen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf, darunter Stoffwechselkrankheiten, neurodegenerative Erkrankungen, Frauengesundheit, Männergesundheit, Substanzgebrauchsstörungen und seltene Krankheiten sowie alle weiteren Bereiche, die Interessengruppen als prioritär ansehen.

Drei Kategorien von Kandidaten

Die Behörde bittet um Informationen zu Wirkstoffkandidaten für Repurposing in drei Kategorien: Arzneimittel, bei denen möglicherweise bereits ausreichende Evidenz für eine neue Anwendung vorliegt; Arzneimittel mit vielversprechenden vorläufigen klinischen Daten — etwa aus Fallberichten, Fallserien oder Beobachtungsstudien — die weitere Untersuchungen rechtfertigen; und Arzneimittel mit vielversprechenden präklinischen Daten aus neuen Methoden wie künstlicher Intelligenz und maschinellem Lernen, die weitere Forschung nahelegen.

Aufbau auf bestehenden Initiativen

Diese Initiative baut auf etablierten Programmen auf, darunter der Best Pharmaceuticals for Children Act, der MODERN Labeling Act von 2020 und FDA-eigene Initiativen wie Project Renewal, das bereits die Kennzeichnung mehrerer Onkologika an den aktuellen wissenschaftlichen Stand angepasst hat.

Der Make Our Children Healthy Again-Strategiebericht vom September 2025 wies die FDA an, gemeinsam mit den National Institutes of Health Möglichkeiten zur Stärkung des Einsatzes von repositionierten Arzneimitteln für die Behandlung chronischer Krankheiten zu untersuchen und gleichzeitig die Zulassungsprozesse durch kollaborative klinische Studiendesigns zu harmonisieren.

Die Beiträge aus der Öffentlichkeit werden dazu beitragen, den Ansatz der FDA zur Bewertung und Erleichterung von Repurposing-Möglichkeiten weiterzuentwickeln, einschließlich Kooperationen mit den NIH und den Centers for Medicare and Medicaid Services.

Quelle: FDA-Pressemitteilung