美国食品药品监督管理局（FDA） 今天宣布，正在就药物再利用——即为已获批药物寻找新用途——征求公众意见，以帮助应对一系列疾病和病症中未满足的医疗需求。

该机构特别关注慢性病和罕见病，这些疾病的治疗选择有限，且传统药物开发的商业激励可能不足。

更快的治疗途径

将FDA已批准的药物用于新的适应症或新的患者群体，可以通过利用现有药物安全性知识显著加快治疗的可及性。此次征求公众意见是FDA更广泛倡议的一部分，旨在在有充分证据支持时更新药品标签，确保标签在科学上保持最新并在临床上有意义。

“太多患者缺乏有效的治疗选择，即使存在有前景的科学依据，“FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士表示，“药物再利用可以更好地利用现有的科学数据，为有需要的患者提供有效的治疗选择。“

优先考虑的疾病领域

FDA正在征求患者、临床医生、研究人员和利益相关者的意见，涉及具有重大未满足医疗需求的疾病领域，包括代谢性疾病、神经退行性疾病、女性与男性健康、物质使用障碍和罕见病，以及利益相关者认为应优先考虑的任何其他领域。

三类候选药物

该机构请求提供三类药物再利用候选药物的信息：可能已有充分证据支持新用途的药物；具有前景良好的初步临床数据（如病例报告、病例系列或观察性研究）值得进一步研究的药物；以及来自人工智能和机器学习等新兴工具的前景良好的临床前数据可能值得进一步探究的药物。

建立在现有倡议基础上

这项工作建立在现有计划和权威基础之上，包括**《最佳儿童药品法案》**、2020年《MODERN标签法案》以及FDA主导的倡议如”Project Renewal”，该项目已更新多种肿瘤药物的标签以反映当前科学认知。

2025年9月的**“让我们的孩子更健康”**战略报告指示FDA与美国国立卫生研究院共同探索机会，以加强利用再利用药物治疗慢性病，同时通过协作临床试验设计协调审批流程。

公众的意见将有助于FDA完善其评估和促进药物再利用机会的方法，包括与NIH以及医疗保险和医疗补助服务中心的合作。

来源： FDA新闻稿