A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) anunciou hoje que está solicitando contribuições públicas sobre o reposicionamento de medicamentos — a identificação de novos usos para fármacos já aprovados — para ajudar a atender necessidades médicas não atendidas em diversas doenças e condições.
A agência está particularmente focada em doenças crônicas e raras onde as opções de tratamento são limitadas e os incentivos comerciais para o desenvolvimento tradicional de medicamentos podem ser insuficientes.
Caminhos Mais Rápidos para o Tratamento
O reposicionamento de medicamentos aprovados pela FDA para novas indicações ou novas populações de pacientes pode acelerar significativamente a disponibilidade de tratamentos ao aproveitar o conhecimento existente sobre o perfil de segurança do fármaco. Esta solicitação de contribuições públicas faz parte de uma iniciativa mais ampla da FDA para atualizar a rotulagem de medicamentos quando houver evidências suficientes, garantindo que a rotulagem permaneça cientificamente atualizada e clinicamente significativa.
“Muitos pacientes carecem de opções de tratamento eficazes, mesmo quando existe ciência promissora”, disse o Comissário da FDA, Marty Makary, M.D., M.P.H. “O reposicionamento de medicamentos pode fazer melhor uso dos dados científicos disponíveis para oferecer opções de tratamento eficazes para pacientes necessitados.”
Áreas de Doenças Prioritárias
A FDA solicita contribuições de pacientes, médicos, pesquisadores e partes interessadas sobre áreas de doenças com necessidades médicas não atendidas significativas, incluindo doenças metabólicas, condições neurodegenerativas, saúde da mulher e do homem, transtornos por uso de substâncias e doenças raras, bem como quaisquer outras áreas que as partes interessadas considerem prioritárias.
Três Categorias de Candidatos
A agência solicita informações sobre candidatos ao reposicionamento em três categorias: medicamentos para os quais já existam evidências suficientes para apoiar um novo uso, medicamentos com dados clínicos preliminares promissores — como relatos de caso, séries de caso ou estudos observacionais — que justifiquem estudos adicionais, e medicamentos com dados pré-clínicos promissores de ferramentas emergentes como inteligência artificial e aprendizado de máquina que possam merecer investigação adicional.
Baseando-se em Iniciativas Existentes
Este esforço baseia-se em programas estabelecidos, incluindo a Best Pharmaceuticals for Children Act, a MODERN Labeling Act de 2020 e iniciativas lideradas pela FDA como o Project Renewal, que já atualizou a rotulagem de vários medicamentos oncológicos para refletir a ciência atual.
O relatório estratégico Make Our Children Healthy Again de setembro de 2025 instruiu a FDA a explorar conjuntamente com os National Institutes of Health oportunidades para fortalecer o uso de medicamentos reposicionados para o tratamento de doenças crônicas, harmonizando os processos de autorização por meio de desenhos colaborativos de ensaios clínicos.
As contribuições do público ajudarão a definir como a FDA refina sua abordagem para avaliar e facilitar oportunidades de reposicionamento, incluindo colaborações com os NIH e os Centers for Medicare and Medicaid Services.
