Milhões de pacientes com doenças crônicas e raras poderiam ter acesso mais rápido a tratamentos com um novo impulso da FDA para reposicionar medicamentos já aprovados para novos usos. A agência está pedindo ao público, pesquisadores e médicos que ajudem a identificar os melhores candidatos.
A ideia é direta: medicamentos já comprovados como seguros para uma condição podem pular grande parte dos testes iniciais, potencialmente oferecendo novas opções de tratamento em anos, em vez de uma década ou mais. A FDA está particularmente focada em doenças onde os incentivos comerciais para o desenvolvimento tradicional de medicamentos são insuficientes.
“Muitos pacientes carecem de opções de tratamento eficazes, mesmo quando existe ciência promissora”, disse o comissário da FDA, Marty Makary. “O reposicionamento de medicamentos pode fazer melhor uso dos dados científicos disponíveis para oferecer opções de tratamento eficazes para pacientes necessitados.”
A agência está buscando contribuições sobre três níveis de candidatos: medicamentos onde já existem evidências suficientes para apoiar um novo uso; medicamentos com dados clínicos preliminares promissores, como relatos de caso ou estudos observacionais, que justifiquem mais estudos; e medicamentos com dados pré-clínicos de ferramentas emergentes como IA e aprendizado de máquina que mereçam investigação.
As áreas prioritárias incluem doenças metabólicas, condições neurodegenerativas, saúde feminina e masculina, transtornos por uso de substâncias e doenças raras. O esforço baseia-se em programas existentes, incluindo a Lei Best Pharmaceuticals for Children Act, a Lei MODERN Labeling Act de 2020 e o Project Renewal.
O relatório estratégico Make Our Children Healthy Again de setembro de 2025 determinou que a FDA explorasse oportunidades de reposicionamento em conjunto com os Institutos Nacionais de Saúde.
