La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Orzeyful (oveporexton), un comprimido oral que trata la narcolepsia tipo 1 en adultos atacando la causa biológica del trastorno en lugar de limitarse a aliviar sus síntomas.
El fármaco es una primicia en dos sentidos. Es el primer medicamento autorizado para la narcolepsia tipo 1 como un trastorno único e integrado, en lugar de síntoma por síntoma, y el primero que actúa directamente sobre la pérdida de señalización de la orexina que da origen a la enfermedad. La orexina, también llamada hipocretina, es una molécula mensajera en la que el cerebro se apoya para mantenerse alerta y vigilar la frontera entre el sueño y la vigilia. En la narcolepsia tipo 1, las neuronas que la producen mueren, por lo que la señal nunca llega al cerebro. Orzeyful compensa activando el mismo receptor que la orexina estimularía normalmente, restaurando de hecho la orden ausente. Se toma dos veces al día.
Hasta ahora, los pacientes dependían de estimulantes y sedantes que enmascaraban molestias individuales. La enfermedad subyacente es un trastorno raro y de por vida que se calcula afecta a aproximadamente 1 de cada 2.000 personas en Estados Unidos. Su rasgo distintivo es una somnolencia diurna abrumadora, a menudo acompañada de cataplejía — debilidad muscular repentina desencadenada por emociones fuertes como la risa —, junto con parálisis del sueño, alucinaciones al dormirse o al despertar y un sueño nocturno constantemente fragmentado.
«Durante demasiado tiempo, las personas con narcolepsia tipo 1 han tenido que gestionar una afección neuropsiquiátrica compleja y de por vida con tratamientos que solo abordan partes de ella», declaró Tiffany R. Farchione, M.D., directora de la División de Psiquiatría del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA. «Este nuevo fármaco es el primero que incide en la biología subyacente de la enfermedad, tratando la narcolepsia tipo 1 como un todo».
La aprobación se apoya en dos ensayos aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo, de 12 semanas cada uno, en los que participaron 273 adultos con la enfermedad. En ambos estudios, los participantes que recibieron Orzeyful 2 mg permanecían despiertos más tiempo durante el día que los del grupo placebo, refirieron considerablemente menos somnolencia diurna y sufrieron notablemente menos episodios de cataplejía, con mejoras que se extendieron también al resto del espectro de síntomas.
Los efectos secundarios más frecuentes fueron insomnio, orinar con más frecuencia y con más urgencia y un aumento de la producción de saliva; pocos pacientes abandonaron los estudios por ellos. Orzeyful no debe combinarse con inhibidores potentes del CYP3A, y su seguridad y eficacia en menores de 18 años no se han establecido. La FDA ha recomendado la inclusión del fármaco en el programa de sustancias controladas, y no podrá comercializarse hasta que la Drug Enforcement Administration emita su decisión al respecto.
Orzeyful obtuvo la designación Breakthrough Therapy, que acelera el acompañamiento de la FDA para fármacos con evidencia temprana de mejoras importantes frente a las opciones existentes en afecciones graves, y la revisión prioritaria, una evaluación acelerada para tratamientos de los que se espera una diferencia significativa. La autorización se concedió a Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
Fuente: Comunicado de prensa de la FDA
