La Administración de Alimentos y Medicamentos busca reducir años del cronograma de desarrollo de terapias celulares y génicas. En un borrador de guía publicado esta semana, la agencia explicó cómo los fabricantes de medicamentos pueden usar el conocimiento existente, en lugar de empezar desde cero, para acelerar las presentaciones regulatorias de terapias que editan genes humanos.

El marco propuesto anima a los patrocinadores a aprovechar lo que ya se sabe sobre sus plataformas: datos de química, fabricación y controles, resultados de estudios no clínicos e información clínica de productos anteriores. El objetivo es reducir las pruebas redundantes sin tomar atajos en seguridad.

Karim Mikhail, director interino del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, dijo que la guía busca llevar tratamientos a los pacientes más rápido, “particularmente aquellos que viven con enfermedades raras y mortales que tienen pocas o ninguna otra opción de tratamiento”.

La guía se complementa con el Marco de Mecanismo Plausible de la FDA y un borrador de guía separado sobre evaluación de seguridad de la edición genómica mediante secuenciación de nueva generación.

Vijay Kumar, director interino de la Oficina de Productos Terapéuticos de CBER, dijo que el enfoque puede “agilizar significativamente los programas de desarrollo y reducir las barreras de costos que históricamente han retrasado el acceso a estos tratamientos potencialmente transformadores”.

La FDA anima a los desarrolladores a participar tempranamente, incluso antes de presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación, a través de reuniones INTERACT y pre-IND. El borrador de guía está abierto a comentarios públicos durante 90 días tras su publicación en el Registro Federal.

Fuente: Comunicado de prensa de la FDA