FDA berusaha memangkas waktu bertahun-tahun dari jadwal pengembangan terapi sel dan gen. Dalam draf panduan yang dirilis minggu ini, badan tersebut menjelaskan bagaimana produsen obat dapat menggunakan pengetahuan yang ada, daripada memulai dari awal, untuk mempercepat pengajuan regulasi untuk terapi yang mengedit gen manusia.

Kerangka kerja yang diusulkan mendorong sponsor untuk memanfaatkan apa yang sudah diketahui tentang platform mereka: data kimia, manufaktur dan kontrol, hasil studi nonklinis, dan informasi klinis dari produk sebelumnya. Tujuannya adalah mengurangi pengujian berlebihan tanpa memotong aspek keselamatan.

Karim Mikhail, penjabat direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologis FDA, mengatakan panduan ini dimaksudkan untuk memberikan perawatan kepada pasien lebih cepat, “terutama mereka yang hidup dengan penyakit langka dan mengancam jiwa yang memiliki sedikit atau tidak ada pilihan pengobatan lain.”

Panduan ini selaras dengan Kerangka Mekanisme Masuk Akal FDA dan draf panduan terpisah tentang penilaian keamanan pengeditan genom menggunakan sekuensing generasi berikutnya.

Vijay Kumar, penjabat direktur Kantor Produk Terapi CBER, mengatakan pendekatan ini dapat “secara berarti memperlancar program pengembangan dan menurunkan hambatan biaya yang selama ini memperlambat akses ke perawatan yang berpotensi mengubah hidup ini.”

FDA mendorong pengembang untuk terlibat sejak awal, bahkan sebelum mengajukan aplikasi obat investigasi baru, melalui pertemuan INTERACT dan pra-IND. Draf panduan ini terbuka untuk komentar publik selama 90 hari setelah publikasi di Federal Register.

Sumber: Siaran Pers FDA