Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) hari ini menerbitkan draf panduan untuk membantu pengembang membawa terapi sel dan gen yang menjanjikan kepada pasien secara lebih efisien dengan memanfaatkan pengetahuan ilmiah dan regulasi yang ada.
Setelah final, panduan ini akan menjelaskan bagaimana sponsor dapat menggunakan informasi yang tersedia untuk publik dan pengetahuan platform yang mapan — termasuk data kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC), hasil studi nonklinis, dan informasi klinis — untuk menyederhanakan pengajuan regulasi untuk produk terapi gen manusia yang menggunakan penyuntingan genom pada sel somatik manusia.
“Tindakan hari ini mencerminkan komitmen FDA untuk memberikan terapi sel dan gen yang aman dan efektif kepada pasien lebih cepat, terutama mereka yang hidup dengan penyakit langka dan mengancam jiwa yang memiliki sedikit atau tanpa pilihan pengobatan lain,” kata Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., Pelaksana Tugas Direktur Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). “Dengan memberikan informasi tentang bagaimana perusahaan dapat membangun apa yang sudah diketahui, kami mempercepat inovasi tanpa mengorbankan standar ilmiah ketat yang diandalkan pasien dan masyarakat.”
Apa yang Diusulkan Panduan
Draf panduan ini mendukung pengembangan berbagai produk terapi sel dan gen, termasuk yang menggunakan penyuntingan genom. Sponsor dapat memanfaatkan pengetahuan sebelumnya di bidang kimia, manufaktur, dan kontrol, hasil studi nonklinis, dan informasi klinis untuk mengurangi pengujian yang berlebihan. Dalam semua kasus, justifikasi ilmiah harus menunjukkan penerapan data yang digunakan untuk produk spesifik dan konteks pengembangan.
Tindakan Pelengkap FDA
Untuk sponsor yang mengembangkan terapi penyuntingan genom, panduan ini melengkapi Kerangka Mekanisme Plausibel badan tersebut, menyediakan alat ilmiah dan strategi berbagi data untuk membangun dasar pembuktian yang diperlukan secara efisien. Panduan ini juga bekerja sama dengan draf panduan FDA yang baru diterbitkan tentang penilaian keamanan penyuntingan genom menggunakan sekuensing generasi berikutnya, yang merekomendasikan metode untuk mengevaluasi risiko penyuntingan di luar target.
“Dengan menjelaskan bagaimana sponsor dapat secara cerdas membangun pengetahuan nonklinis, klinis, dan manufaktur yang ada, kami dapat menyederhanakan program pengembangan secara berarti dan menurunkan hambatan biaya yang secara historis memperlambat akses ke perawatan yang berpotensi mengubah hidup ini,” kata Vijay Kumar M.D., Pelaksana Tugas Direktur Office of Therapeutic Products di CBER.
Mendorong Keterlibatan Awal
FDA mendorong sponsor untuk terlibat sejak awal dalam pengembangan produk, bahkan sebelum mengajukan aplikasi IND, melalui pertemuan INTERACT dan pra-IND untuk mendiskusikan strategi pengembangan spesifik mereka. Draf panduan ini tersedia untuk komentar publik selama 90 hari setelah publikasi di Federal Register.
Sumber: Siaran Pers FDA
