Eine tägliche Tablette kann jetzt das leisten, was bisher nur Injektionen konnten — gefährlich hohes Cholesterin senken — nachdem die FDA am Donnerstag Lipfendra (enlicitide), den ersten oralen PCSK9-Hemmer, genehmigte.
Herz-Kreislauf-Erkrankungen bleiben die führende Todesursache in den USA, und ein erhöhter LDL-Cholesterinspiegel ist ein Schlüsselfaktor, sagte Michael Direktor der stellvertretende Leiter der Arzneimittelüberprüfung der FDA. „Diese Genehmigung bietet eine zusätzliche Behandlungsoption“, erklärte er und betonte das Engagement der Behörde für den erweiterten Patientenzugang.
Hoher Cholesterinspiegel betrifft zig Millionen Amerikaner und ist eine der Hauptursachen für Herzinfarkte und Schlaganfälle. Die Erkrankung verläuft in der Regel symptomlos, und viele Betroffene wissen nicht von ihrem Risiko, bis eine Routineblutuntersuchung dies aufdeckt. Bestehende Behandlungen — Statine, Ezetimib und injizierbare PCSK9-Hemmer — können den LDL-Cholesterinspiegel erheblich senken, aber die Injektionsoptionen erfordern Selbstinjektionen, die einige Patienten als belastend empfinden. Lipfendra bietet denselben Wirkmechanismus als tägliche Tablette.
In zwei klinischen Studien mit über 3.200 Erwachsenen unter maximaler Statintherapie senkte Lipfendra den LDL-Cholesterinspiegel etwa um die Hälfte. Patienten mit bestehender Herz-Kreislauf-Erkrankung oder hohem Risiko erreichten eine Reduktion von 56 % nach 24 Wochen, während Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie — einer genetischen Form von hohem Cholesterin — eine Reduktion von 59 % erzielten. Beide Ergebnisse wurden gegen Placebo gemessen.
Nebenwirkungen waren in der Regel mild. Durchfall und Schwindel traten in der Studie zur familiären Hypercholesterinämie häufiger unter Lipfendra als unter Placebo auf, während die andere Studie keinen signifikanten Unterschied zwischen den Gruppen feststellte.
Die FDA gewährte eine beschleunigte Überprüfung und leitete den Antrag über das National Priority Voucher-Programm des Kommissars. Merck Sharp & Dohme ist Inhaber der Genehmigung.
Source: FDA-Pressemitteilung
