Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Tregzi zugelassen, die erste auf regulatorischen T-Zellen (Treg) basierende Immuntherapie, zur Verbesserung des Überlebens ohne chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGVHD) bei erwachsenen Patienten mit Blutkrebs, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) unterziehen.
„Für Patienten mit Blutkrebs, die eine Stammzelltransplantation benötigen, ist die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung seit langem eine der am meisten gefürchteten und am schwierigsten zu verhindernden Komplikationen“, sagte Karim Mikhail, B.Pharm., M.S., amtierender Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA. „Die heutige Zulassung bietet einen echten neuen Ansatz, der hilft, das Immunsystem wieder aufzubauen und gleichzeitig dieses Risiko wesentlich zu verringern – und spiegelt das Versprechen wider, das die Zelltherapie für Patienten bereithält.“
Tregzi ist eine von Spendern stammende zelluläre Immuntherapie, die aus drei Zellkomponenten besteht: gereinigten hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen, Treg-Zellen und konventionellen T-Zellen, die jeweils aus dem mobilisierten peripheren Blut eines 8/8 HLA-gematchten verwandten oder nicht verwandten Spenders gewonnen werden. Treg-Zellen regulieren Immunantworten und erhalten die Immuntoleranz aufrecht. Das Produkt soll das Risiko einer chronischen GVHD während der Wiederherstellung der blutbildenden und des Immunsystems des Patienten senken.
Die Zulassung wird durch PRECISION-T gestützt, eine randomisierte Studie an 187 Erwachsenen mit Blutkrebs, darunter akute Leukämie und myelodysplastisches Syndrom. Patienten, die Tregzi erhielten, erreichten signifikant höhere Raten an cGVHD-freiem Überleben: 78 % nach einem Jahr gegenüber 38,4 % in der Standardtransplantationsgruppe. Nach Berücksichtigung des Todes als konkurrierendes Risiko entwickelten 12,6 % der Tregzi-Empfänger innerhalb eines Jahres eine schwere chronische GVHD, gegenüber 44 % der Kontrollpatienten.
Die unter Tregzi beobachteten Nebenwirkungen entsprachen den bei Stammzelltransplantationsempfängern erwarteten, am häufigsten Infektionen. Kein Patient erlitt eine schwere Reaktion während der Infusion, und es traten keine Fälle von Transplantatversagen im Studienzeitraum auf. Die FDA erteilte der Anwendung den Orphan-Drug-Status und die Regenerative Medicine Advanced Therapy-Auszeichnung.
Die Zulassung adressiert einen wichtigen ungedeckten Bedarf in der Transplantationsmedizin, wo die Heilung des Krebses oft nur die halbe Herausforderung ist; die Vermeidung einer chronischen GVHD ist für den Langzeiterfolg gleichermaßen entscheidend. Tregzi ist die erste zugelassene Therapie einer neuen Klasse von Treg-Zell-basierten Immuntherapien.
Quelle: FDA-Pressemitteilung
