Die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration hat eine beschleunigte Zulassung für Tzield (Teplizumab) für eine neue Indikation erteilt, zur Verzögerung des Rückgangs der Insulinproduktion bei pädiatrischen Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren, bei denen kürzlich Typ-1-Diabetes im Stadium 3 diagnostiziert wurde. Dies ist die erste FDA-Zulassung für diese Indikation.

“Die FDA erkennt den großen ungedeckten Bedarf bei Patienten mit Typ-1-Diabetes an”, sagte Dr. Mahtab Niyyati, kommissarische stellvertretende Direktorin für therapeutische Prüfung der Abteilung für Diabetes, Fettstoffwechselstörungen und Adipositas. “Basierend auf robusten Belegen für Sicherheit und Wirksamkeit bietet diese beschleunigte Zulassung pädiatrischen Patienten mit kürzlich diagnostiziertem Typ-1-Diabetes im Stadium 3 die Chance, den Verlauf ihrer Erkrankung zu verändern.”

Tzield war zuvor zugelassen, um den Ausbruch von Typ-1-Diabetes im Stadium 3 bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab einem Jahr mit Typ-1-Diabetes im Stadium 2 zu verzögern. Die neu zugelassene Indikation erweitert die Anwendung auf Kinder, die bereits in Stadium 3 fortgeschritten sind, das Stadium, in dem die Blutzuckerwerte klinisch auffällig werden und in der Regel eine Insulintherapie erforderlich ist.

Die FDA erteilte die Zulassung im Rahmen ihres beschleunigten Zulassungsverfahrens, basierend auf Ergebnissen einer klinischen Studie, die zeigte, dass Tzield einen statistisch signifikanten Effekt auf die C-Peptid-Spiegel hatte, ein Surrogat-Endpunkt, der mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt. Eine erforderliche Studie nach der Zulassung zur Bestätigung des klinischen Nutzens ist derzeit im Gange.

Die zugelassene Kennzeichnung enthält einen verschärften Warnhinweis bezüglich schwerer und lebensbedrohlicher Fälle von Virusreaktivierung, einschließlich Epstein-Barr-Virus (EBV) und Zytomegalievirus (CMV). Die häufigsten Nebenwirkungen von Tzield sind Erbrechen, Hautausschlag, erhöhte Lebertransaminasen und Kopfschmerzen. Das Medikament wird auch mit einer Verringerung der weißen Blutkörperchen (Leukopenie) in Verbindung gebracht, einschließlich Lymphopenie und Neutropenie, die das Risiko für bestimmte Infektionen erhöhen kann.

Quelle: FDA-Pressemitteilung