Un comprimé quotidien peut désormais faire ce que seules les injections pouvaient accomplir : réduire un cholestérol dangereusement élevé, après l’approbation par la FDA de Lipfendra (enlicitide), le premier inhibiteur oral de PCSK9, jeudi.
La maladie cardiovasculaire reste la première cause de décès aux États-Unis, et un taux de LDL cholestérol élevé en est un facteur clé, a déclaré Michael Davis, directeur par intérim de la division des médicaments de la FDA. « Cette approbation offre une option de traitement supplémentaire », a-t-il affirmé, soulignant l’engagement de l’agence à élargir l’accès des patients.
Le cholestérol élevé touche des dizaines de millions d’Américains et est l’une des principales causes d’infarctus et d’accidents vasculaires cérébraux. La maladie ne produit généralement aucun symptôme, et beaucoup ignorent leur risque jusqu’à ce qu’un examen sanguin de routine le révèle. Les traitements existants — statines, ézétimibe et inhibiteurs de PCSK9 injectables — peuvent réduire le cholestérol LDL de manière substantielle, mais les options injectables nécessitent des auto-injections que certains patients trouvent contraignantes. Lipfendra cible le même mécanisme avec un comprimé quotidien.
Dans deux essais cliniques portant sur plus de 3 200 adultes sous traitement maximal par statines, Lipfendra a réduit le cholestérol LDL d’environ la moitié. Les patients atteints de maladie cardiovasculaire établie ou à haut risque ont vu une réduction de 56 % à 24 semaines, tandis que ceux atteints d’hypercholestérolémie familiale — une forme génétique de cholestérol élevé — ont constaté une réduction de 59 %. Les deux résultats ont été mesurés par rapport au placebo.
Les effets secondaires étaient généralement légers. La diarrhée et les vertiges sont apparus plus fréquemment avec Lipfendra qu’avec le placebo dans l’essai sur l’hypercholestérolémie familiale, tandis que l’autre essai n’a révélé aucune différence significative entre les groupes.
La FDA a accordé un examen prioritaire et a accéléré la demande via son programme de bons de priorité nationaux du commissaire. Merck Sharp & Dohme détient l’approbation.
Source: Communiqué de presse de la FDA
