La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Tregzi, la première immunothérapie à base de lymphocytes T régulateurs (Treg), pour améliorer la survie sans réaction chronique du greffon contre l’hôte (cGVH) chez les patients adultes atteints de cancers du sang subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH).
« Pour les patients atteints de cancers du sang qui ont besoin d’une greffe de cellules souches, la réaction chronique du greffon contre l’hôte est depuis longtemps l’une des complications les plus redoutées et les plus difficiles à prévenir », a déclaré Karim Mikhail, B.Pharm., M.S., directeur par intérim du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA. « L’approbation d’aujourd’hui offre une approche véritablement nouvelle qui peut aider à reconstituer le système immunitaire tout en réduisant considérablement ce risque, et reflète la promesse de ce que la thérapie cellulaire peut apporter aux patients. »
Tregzi est une immunothérapie cellulaire dérivée d’un donneur composée de trois composants cellulaires: cellules souches et progénitrices hématopoïétiques purifiées, lymphocytes Treg et lymphocytes T conventionnels, chacun collecté à partir du sang périphérique mobilisé d’un donneur apparenté ou non apparenté compatible HLA 8/8. Les lymphocytes Treg aident à réguler les réponses immunitaires et à maintenir la tolérance immunitaire. Le produit est conçu pour réduire le risque de GVH chronique pendant la reconstitution des systèmes hématopoïétique et immunitaire du patient.
L’approbation est soutenue par PRECISION-T, un essai randomisé mené chez 187 adultes atteints de cancers du sang, notamment de leucémie aiguë et de syndrome myélodysplasique. Les patients ayant reçu Tregzi ont obtenu des taux significativement plus élevés de survie sans GVH chronique : 78 % à un an contre 38,4 % dans le groupe de greffe standard. En tenant compte du décès comme risque concurrent, 12,6 % des receveurs de Tregzi ont développé une GVH chronique grave en un an, contre 44 % des patients témoins.
Les effets secondaires observés avec Tregzi étaient conformes à ceux attendus chez les receveurs de greffe de cellules souches, le plus souvent des infections. Aucun patient n’a présenté de réaction grave pendant la perfusion et aucun cas d’échec de greffe n’est survenu pendant la période d’étude. La FDA a accordé à la demande les désignations de médicament orphelin et de thérapie avancée de médecine régénérative.
Cette approbation répond à un besoin médical non satisfait important en transplantation, où guérir le cancer n’est souvent qu’une partie du défi ; éviter la GVH chronique est tout aussi crucial pour les résultats à long terme. Tregzi représente le premier traitement approuvé d’une nouvelle classe d’immunothérapies à base de lymphocytes Treg.
Source : Communiqué de presse de la FDA
