La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée à Tzield (teplizumab) pour une nouvelle indication, ralentir le déclin de la production d’insuline chez les patients pédiatriques âgés de 8 à 17 ans récemment diagnostiqués avec un diabète de type 1 au stade 3. Il s’agit du premier traitement approuvé par la FDA pour cette indication.

« La FDA reconnaît le grand besoin non satisfait chez les patients atteints de diabète de type 1 », a déclaré le Dr Mahtab Niyyati, directrice associée par intérim de l’examen thérapeutique de la Division du diabète, des troubles lipidiques et de l’obésité. « Sur la base de preuves solides de sécurité et d’efficacité, cette approbation accélérée offre aux patients pédiatriques récemment diagnostiqués avec un diabète de type 1 au stade 3 la possibilité de modifier l’évolution de leur maladie. »

Tzield était auparavant approuvé pour retarder l’apparition du diabète de type 1 au stade 3 chez les adultes et les patients pédiatriques âgés d’un an et plus atteints de diabète de type 1 au stade 2. La nouvelle indication élargit son utilisation aux enfants ayant déjà progressé vers le stade 3, le stade auquel les taux de glucose dans le sang deviennent cliniquement anormaux et où un traitement à l’insuline est généralement nécessaire.

La FDA a accordé cette demande dans le cadre de sa voie d’approbation accélérée, sur la base de preuves issues d’un essai clinique montrant que Tzield avait un effet statistiquement significatif sur les taux de peptide C, un critère de substitution raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique. Une étude post-approbation requise est en cours pour vérifier le bénéfice clinique.

L’étiquetage approuvé comprend une mise en garde encadrée concernant les cas graves et potentiellement mortels de réactivation virale, y compris le virus d’Epstein-Barr (VEB) et le cytomégalovirus (CMV). Les effets secondaires les plus courants signalés avec Tzield sont les vomissements, les éruptions cutanées, l’augmentation des transaminases hépatiques et les maux de tête. Le médicament est également associé à une réduction des globules blancs (leucopénie), y compris une lymphopénie et une neutropénie, ce qui peut augmenter le risque de certaines infections.

Source: Communiqué de presse de la FDA