La FDA cherche à réduire de plusieurs années le calendrier de développement des thérapies cellulaires et géniques. Dans un projet de guide publié cette semaine, l’agence a expliqué comment les fabricants de médicaments peuvent utiliser les connaissances existantes, plutôt que de repartir de zéro, pour accélérer les soumissions réglementaires pour les thérapies qui modifient les gènes humains.

Le cadre proposé encourage les promoteurs à tirer parti de ce qui est déjà connu sur leurs plateformes : données de chimie, fabrication et contrôles, résultats d’études non cliniques et informations cliniques issues de produits antérieurs. L’objectif est de réduire les tests redondants sans compromettre la sécurité.

Karim Mikhail, directeur par intérim du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a déclaré que ce guide vise à offrir des traitements plus rapidement aux patients, « en particulier ceux atteints de maladies rares et mortelles qui ont peu ou pas d’autres options thérapeutiques ».

Le guide s’articule avec le cadre du mécanisme plausible de la FDA et un projet de guide distinct sur l’évaluation de la sécurité de l’édition génomique par séquençage de nouvelle génération.

Vijay Kumar, directeur par intérim du Bureau des produits thérapeutiques du CBER, a déclaré que cette approche peut « rationaliser considérablement les programmes de développement et réduire les obstacles de coûts qui ont historiquement freiné l’accès à ces traitements potentiellement révolutionnaires ».

La FDA encourage les développeurs à s’engager tôt, avant même de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental, via des réunions INTERACT et pré-IND. Le projet de guide est ouvert aux commentaires du public pendant 90 jours après sa publication au Federal Register.

Source: Communiqué de presse de la FDA