A FDA está tentando reduzir anos do cronograma de desenvolvimento de terapias celulares e gênicas. Em uma minuta de diretriz publicada esta semana, a agência explicou como os fabricantes de medicamentos podem usar o conhecimento existente, em vez de começar do zero, para acelerar as submissões regulatórias de terapias que editam genes humanos.
A estrutura proposta incentiva os patrocinadores a aproveitar o que já se sabe sobre suas plataformas: dados de química, fabricação e controles, resultados de estudos não clínicos e informações clínicas de produtos anteriores. O objetivo é reduzir testes redundantes sem cortar custos em segurança.
Karim Mikhail, diretor interino do Centro de Avaliação e Pesquisa de Biológicos da FDA, disse que a diretriz visa levar tratamentos aos pacientes mais rapidamente, “particularmente aqueles que vivem com doenças raras e fatais que têm poucas ou nenhuma outra opção de tratamento”.
A diretriz se alinha com a Estrutura de Mecanismo Plausível da FDA e uma minuta separada sobre avaliação de segurança da edição genômica usando sequenciamento de próxima geração.
Vijay Kumar, diretor interino do Escritório de Produtos Terapêuticos do CBER, disse que a abordagem pode “agilizar significativamente os programas de desenvolvimento e reduzir as barreiras de custo que historicamente atrasaram o acesso a esses tratamentos potencialmente transformadores”.
A FDA incentiva os desenvolvedores a se envolverem cedo, mesmo antes de submeter um pedido de novo medicamento investigacional, por meio de reuniões INTERACT e pré-IND. A minuta de diretriz está aberta para comentários públicos por 90 dias após a publicação no Registro Federal.
