A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu hoje um projeto de diretriz para ajudar desenvolvedores a levar terapias celulares e gênicas promissoras aos pacientes de forma mais eficiente, fazendo maior uso do conhecimento científico e regulatório existente.
Quando finalizada, a diretriz descreverá como os patrocinadores podem usar informações publicamente disponíveis e conhecimento de plataforma estabelecido — incluindo dados de química, fabricação e controles (CMC), resultados de estudos não clínicos e informações clínicas — para simplificar as submissões regulatórias para produtos de terapia gênica humana que utilizam edição genômica em células somáticas humanas.
“A ação de hoje reflete o compromisso da FDA em levar terapias celulares e gênicas seguras e eficazes mais rapidamente aos pacientes, particularmente aqueles que vivem com doenças raras e ameaçadoras à vida que têm poucas ou nenhuma outra opção de tratamento”, disse Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., Diretor Interino do Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). “Ao fornecer informações sobre como as empresas podem construir sobre o que já é conhecido, estamos acelerando a inovação sem comprometer os rigorosos padrões científicos em que os pacientes e o público confiam.”
O que a Diretriz Propõe
O projeto de diretriz apoia o desenvolvimento de uma ampla gama de produtos de terapia celular e gênica, incluindo aqueles que utilizam edição genômica. Os patrocinadores podem alavancar o conhecimento prévio em química, fabricação e controles, resultados de estudos não clínicos e informações clínicas para reduzir testes redundantes. Em todos os casos, uma justificativa científica deve demonstrar a aplicabilidade dos dados utilizados ao produto específico e ao contexto de desenvolvimento.
Ações Complementares da FDA
Para patrocinadores que desenvolvem terapias de edição genômica, a diretriz complementa o Plausible Mechanism Framework da agência, fornecendo ferramentas científicas e estratégias de compartilhamento de dados para estabelecer eficientemente a base probatória que esta abordagem requer. Também funciona em conjunto com a diretriz recentemente emitida pela FDA sobre avaliação de segurança da edição genômica usando sequenciamento de próxima geração, que recomenda métodos para avaliar riscos de edição fora do alvo.
“Ao descrever como os patrocinadores podem construir inteligentemente sobre o conhecimento não clínico, clínico e de fabricação existente, podemos simplificar significativamente os programas de desenvolvimento e reduzir as barreiras de custo que historicamente retardaram o acesso a esses tratamentos potencialmente transformadores”, disse Vijay Kumar M.D., Diretor Interino do Office of Therapeutic Products no CBER.
Incentivando o Engajamento Precoce
A FDA incentiva os patrocinadores a se engajarem no início do desenvolvimento do produto, antes mesmo de submeter um pedido IND, por meio de reuniões INTERACT e pré-IND para discutir suas estratégias de desenvolvimento específicas. O projeto de diretriz está disponível para comentários públicos por 90 dias após a publicação no Federal Register.
