Die FDA versucht, Jahre von der Entwicklungszeit für Zell- und Gentherapien abzuschneiden. In einem diese Woche veröffentlichten Leitlinienentwurf legte die Behörde dar, wie Arzneimittelhersteller vorhandenes Wissen nutzen können, anstatt bei Null anzufangen, um regulatorische Einreichungen für Therapien zu beschleunigen, die menschliche Gene editieren.

Der vorgeschlagene Rahmen ermutigt Sponsoren, das bereits Bekannte über ihre Plattformen zu nutzen: Daten zu Chemie, Herstellung und Kontrollen, nichtklinische Studienergebnisse und klinische Informationen aus früheren Produkten. Ziel ist es, redundante Tests zu reduzieren, ohne Abstriche bei der Sicherheit zu machen.

Karim Mikhail, amtierender Direktor des Zentrums für Biologika-Bewertung und -Forschung der FDA, sagte, der Leitfaden solle Patienten schneller Behandlungen ermöglichen, „insbesondere solche mit seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die wenige oder keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben“.

Der Leitfaden ergänzt den Plausiblen-Mechanismus-Rahmen der FDA und einen separaten Leitlinienentwurf zur Sicherheitsbewertung von Genom-Editierung mittels Next-Generation-Sequenzierung.

Vijay Kumar, amtierender Direktor des Büros für Therapeutische Produkte im CBER, sagte, der Ansatz könne „Entwicklungsprogramme sinnvoll straffen und die Kostenbarrieren senken, die historisch den Zugang zu diesen potenziell lebensverändernden Behandlungen verzögert haben“.

Die FDA ermutigt Entwickler, frühzeitig Kontakt aufzunehmen, noch vor Einreichung eines Antrags für ein neues Prüfpräparat, über INTERACT- und Pre-IND-Treffen. Der Leitlinienentwurf steht nach Veröffentlichung im Bundesgesetzblatt 90 Tage lang für öffentliche Kommentare zur Verfügung.

Quelle: FDA-Pressemitteilung