Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat heute einen Leitlinienentwurf veröffentlicht, der Entwicklern helfen soll, vielversprechende Zell- und Gentherapien effizienter zu den Patienten zu bringen, indem vorhandenes wissenschaftliches und regulatorisches Wissen besser genutzt wird.
Nach der Fertigstellung wird die Leitlinie darlegen, wie Antragsteller öffentlich verfügbare Informationen und etabliertes Plattformwissen — einschließlich Daten zu Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC), nichtklinische Studienergebnisse und klinische Informationen — nutzen können, um regulatorische Einreichungen für humane Gentherapieprodukte, die Genom-Editierung in menschlichen somatischen Zellen einsetzen, zu optimieren.
“Das heutige Vorgehen spiegelt das Engagement der FDA wider, sichere und wirksame Zell- und Gentherapien schneller zu den Patienten zu bringen, insbesondere jene mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen, die nur wenige oder keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben”, sagte Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., amtierender Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). “Indem wir Informationen darüber bereitstellen, wie Unternehmen auf bereits Bekanntem aufbauen können, beschleunigen wir Innovation, ohne die strengen wissenschaftlichen Standards zu gefährden, auf die Patienten und die Öffentlichkeit vertrauen.”
Was die Leitlinie vorschlägt
Der Leitlinienentwurf unterstützt die Entwicklung einer breiten Palette von Zell- und Gentherapieprodukten, einschließlich solcher, die Genom-Editierung verwenden. Antragsteller können vorhandenes Wissen aus Chemie, Herstellung und Kontrolle, nichtklinischen Studienergebnissen und klinischen Informationen nutzen, um redundante Tests zu reduzieren. In allen Fällen muss eine wissenschaftliche Begründung die Anwendbarkeit der genutzten Daten auf das spezifische Produkt und den Entwicklungskontext nachweisen.
Ergänzende FDA-Maßnahmen
Für Antragsteller, die Genom-Editierungstherapien entwickeln, ergänzt die Leitlinie den Plausible Mechanism Framework der Behörde, indem sie wissenschaftliche Instrumente und Datenaustauschstrategien bereitstellt, um die erforderliche Evidenzbasis effizient zu etablieren. Sie wirkt zudem mit der kürzlich von der FDA veröffentlichten Leitlinie zur Sicherheitsbewertung der Genom-Editierung mittels Next-Generation-Sequencing zusammen, die Methoden zur Bewertung von Off-Target-Editierungsrisiken empfiehlt.
“Durch die Aufzeigung, wie Antragsteller intelligent auf bestehendem nichtklinischen, klinischen und Herstellungswissen aufbauen können, können wir Entwicklungsprogramme sinnvoll straffen und die Kostenbarrieren senken, die historisch den Zugang zu diesen potenziell lebensverändernden Behandlungen verlangsamt haben”, sagte Vijay Kumar M.D., amtierender Direktor des Office of Therapeutic Products im CBER.
Frühzeitige Zusammenarbeit empfohlen
Die FDA empfiehlt Antragstellern, frühzeitig in der Produktentwicklung zusammuarbeiten, noch vor Einreichung eines IND-Antrags, etwa durch INTERACT- und Pre-IND-Meetings, um ihre spezifischen Entwicklungsstrategien zu besprechen. Der Leitlinienentwurf steht für 90 Tage nach Veröffentlichung im Federal Register zur öffentlichen Kommentierung zur Verfügung.
Quelle: FDA-Pressemitteilung
