Millones de pacientes con enfermedades crónicas y raras podrían obtener acceso más rápido a tratamientos gracias a un nuevo impulso de la FDA para reutilizar medicamentos ya aprobados para nuevos usos. La agencia está pidiendo al público, investigadores y médicos que ayuden a identificar los mejores candidatos.

La idea es sencilla: los medicamentos ya demostrados como seguros para una afección pueden saltarse gran parte de las pruebas iniciales, ofreciendo potencialmente nuevas opciones de tratamiento en años en lugar de una década o más. La FDA se centra especialmente en enfermedades donde los incentivos comerciales para el desarrollo tradicional de fármacos son insuficientes.

“Demasiados pacientes carecen de opciones de tratamiento efectivas, incluso cuando existe ciencia prometedora”, dijo el comisionado de la FDA, Marty Makary. “La reutilización de medicamentos puede hacer un mejor uso de los datos científicos disponibles para ofrecer opciones de tratamiento efectivas a los pacientes que las necesitan”.

La agencia busca opiniones sobre tres niveles de candidatos: medicamentos donde ya existe suficiente evidencia para respaldar un nuevo uso; medicamentos con datos clínicos preliminares prometedores, como informes de casos o estudios observacionales, que justifiquen más estudio; y medicamentos con datos preclínicos de herramientas emergentes como la IA y el aprendizaje automático que merezcan investigación.

Las áreas prioritarias incluyen enfermedades metabólicas, afecciones neurodegenerativas, salud femenina y masculina, trastornos por consumo de sustancias y enfermedades raras. El esfuerzo se basa en programas existentes como la Ley de Mejores Medicamentos para Niños, la Ley MODERN de Etiquetado de 2020 y el Proyecto Renovación.

El informe estratégico Make Our Children Healthy Again de septiembre de 2025 instó a la FDA a explorar oportunidades de reutilización junto con los Institutos Nacionales de Salud.

Fuente: Comunicado de prensa de la FDA