La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié aujourd’hui un projet de guide pour aider les développeurs à proposer plus efficacement aux patients des thérapies cellulaires et géniques prometteuses, en tirant davantage parti des connaissances scientifiques et réglementaires existantes.
Une fois finalisé, le guide décrira comment les promoteurs peuvent utiliser les informations disponibles publiquement et les connaissances de plateforme établies — y compris les données de chimie, fabrication et contrôles (CMC), les résultats d’études non cliniques et les informations cliniques — pour rationaliser les soumissions réglementaires pour les produits de thérapie génique humaine utilisant l’édition génomique dans les cellules somatiques humaines.
“L’action d’aujourd’hui reflète l’engagement de la FDA à proposer plus rapidement des thérapies cellulaires et géniques sûres et efficaces aux patients, en particulier ceux vivant avec des maladies rares et potentiellement mortelles qui ont peu ou pas d’autres options de traitement”, a déclaré Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., directeur par intérim du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). “En fournissant des informations sur la manière dont les entreprises peuvent s’appuyer sur ce qui est déjà connu, nous accélérons l’innovation sans compromettre les normes scientifiques rigoureuses sur lesquelles les patients et le public comptent.”
Ce que Propose le Guide
Le projet de guide soutient le développement d’une large gamme de produits de thérapie cellulaire et génique, y compris ceux utilisant l’édition génomique. Les promoteurs peuvent tirer parti des connaissances antérieures en chimie, fabrication et contrôles, des résultats d’études non cliniques et des informations cliniques pour réduire les tests redondants. Dans tous les cas, une justification scientifique doit démontrer l’applicabilité des données utilisées au produit spécifique et au contexte de développement.
Actions Complémentaires de la FDA
Pour les promoteurs développant des thérapies par édition génomique, le guide complète le cadre de mécanisme plausible de l’agence, en fournissant des outils scientifiques et des stratégies de partage de données pour établir efficacement les bases factuelles requises par cette approche. Il fonctionne également en tandem avec le projet de guide récemment publié par la FDA sur l’évaluation de la sécurité de l’édition génomique utilisant le séquençage de nouvelle génération, qui recommande des méthodes pour évaluer les risques d’édition hors cible.
“En décrivant comment les promoteurs peuvent intelligemment s’appuyer sur les connaissances non cliniques, cliniques et de fabrication existantes, nous pouvons rationaliser de manière significative les programmes de développement et réduire les barrières de coût qui ont historiquement ralenti l’accès à ces traitements potentiellement transformateurs”, a déclaré Vijay Kumar M.D., directeur par intérim de l’Office of Therapeutic Products au CBER.
Encourager l’Engagement Précoce
La FDA encourage les promoteurs à s’engager dès le début du développement du produit, avant même de soumettre une demande IND, par le biais de réunions INTERACT et pré-IND pour discuter de leurs stratégies de développement spécifiques. Le projet de guide est disponible pour commentaires publics pendant 90 jours suivant sa publication au Federal Register.
Source: Communiqué de presse de la FDA
