A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou Orzeyful (oveporexton), um comprimido oral que trata a narcolepsia tipo 1 em adultos atacando a causa biológica do transtorno em vez de apenas aliviar seus sintomas.
O medicamento é uma primeira vez em dois sentidos. É o primeiro remédio licenciado para a narcolepsia tipo 1 como um transtorno único e unificado, em vez de sintoma por sintoma, e o primeiro a agir diretamente sobre a perda de sinalização da orexina que dá origem à doença. A orexina, também chamada de hipocretina, é uma molécula mensageira na qual o cérebro se apoia para permanecer alerta e policiar a fronteira entre o sono e a vigília. Na narcolepsia tipo 1, os neurônios que a produzem morrem, de modo que o sinal nunca chega ao cérebro. Orzeyful compensa ativando o mesmo receptor que a orexina normalmente estimularia, restaurando na prática o comando ausente. É tomado duas vezes ao dia.
Até agora, os pacientes dependiam de estimulantes e sedativos que mascaravam queixas individuais. A doença subjacente é um distúrbio raro e vitalício que se estima afetar cerca de 1 em cada 2.000 pessoas nos Estados Unidos. Sua marca é uma sonolência diurna avassaladora, frequentemente acompanhada de cataplexia — fraqueza muscular súbita desencadeada por emoções fortes, como o riso —, além de paralisia do sono, alucinações ao adormecer ou ao acordar e um sono noturno constantemente interrompido.
«Por muito tempo, as pessoas com narcolepsia tipo 1 tiveram que lidar com uma condição neuropsiquiátrica complexa e vitalícia com tratamentos que abordam apenas partes dela», afirmou Tiffany R. Farchione, M.D., diretora da Divisão de Psiquiatria do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) da FDA. «Este novo medicamento é o primeiro que atinge a biologia subjacente da doença, tratando a narcolepsia tipo 1 como um todo».
A aprovação se apoia em dois estudos randomizados, duplo-cegos, controlados por placebo, cada um com 12 semanas, que incluíram 273 adultos com a doença. Em ambos os estudos, os participantes que tomaram Orzeyful 2 mg permaneciam acordados por mais tempo durante o dia do que os do grupo placebo, relataram consideravelmente menos sonolência diurna e tiveram notavelmente menos episódios de cataplexia, com melhorias que se estenderam também ao restante do espectro de sintomas.
Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia, urinar com mais frequência e mais urgência e aumento da produção de saliva; poucos pacientes abandonaram os estudos por causa deles. Orzeyful não deve ser combinado com inibidores fortes do CYP3A, e sua segurança e eficácia em pessoas menores de 18 anos não foram estabelecidas. A FDA recomendou a inclusão do medicamento no programa de substâncias controladas, e ele não poderá ser comercializado até que a Drug Enforcement Administration emita sua decisão sobre a classificação.
Orzeyful obteve a designação Breakthrough Therapy, que acelera a orientação da FDA para medicamentos com evidência precoce de melhorias importantes em relação às opções existentes para condições graves, e revisão prioritária, uma avaliação acelerada para tratamentos dos quais se espera uma diferença significativa. A licença foi concedida à Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
