A Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Tregzi, a primeira imunoterapia baseada em células T reguladoras (Treg), para melhorar a sobrevida livre de doença do enxerto contra hospedeiro crônica (DECH crônica) em pacientes adultos com câncer no sangue submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (alo-TCTH).
“Para pacientes com câncer no sangue que precisam de transplante de células-tronco, a doença do enxerto contra hospedeiro crônica tem sido uma das complicações mais temidas e difíceis de prevenir”, disse Karim Mikhail, B.Pharm., M.S., Diretor Interino do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos (CBER) da FDA. “A aprovação de hoje oferece uma abordagem genuinamente nova que pode ajudar a reconstituir o sistema imunológico enquanto reduz substancialmente esse risco, e reflete a promessa do que a terapia celular pode oferecer aos pacientes.”
O Tregzi é uma imunoterapia celular derivada de doador composta por três componentes celulares: células-tronco e progenitoras hematopoéticas purificadas, células Treg e células T convencionais, cada uma coletada do sangue periférico mobilizado de um doador relacionado ou não relacionado compatível com HLA 8/8. As células Treg ajudam a regular as respostas imunes e manter a tolerância imunológica. O produto é projetado para reduzir o risco de DECH crônica durante a reconstituição dos sistemas hematopoiético e imunológico do paciente.
A aprovação é sustentada pelo PRECISION-T, um ensaio randomizado em 187 adultos com câncer no sangue, incluindo leucemia aguda e síndrome mielodisplásica. Os pacientes que receberam Tregzi alcançaram taxas significativamente maiores de sobrevida livre de DECH crônica: 78% em um ano, em comparação com 38,4% no grupo de transplante padrão. Após considerar a morte como risco competitivo, 12,6% dos receptores de Tregzi desenvolveram DECH crônica grave em um ano, contra 44% dos pacientes de controle.
Os efeitos colaterais observados com Tregzi foram consistentes com os esperados em receptores de transplante de células-tronco, mais comumente infecções. Nenhum paciente apresentou reação grave durante a infusão e nenhum caso de falha do enxerto ocorreu durante o período do estudo. A FDA concedeu ao pedido as designações de medicamento órfão e terapia avançada de medicina regenerativa.
A aprovação aborda uma importante necessidade não atendida no transplante, onde curar o câncer é frequentemente apenas parte do desafio; evitar a DECH crônica é igualmente crítico para os resultados de longo prazo. O Tregzi representa a primeira terapia aprovada de uma nova classe de imunoterapias baseadas em células Treg.
