每日一片药丸即可实现以往只有注射才能达到的效果——大幅降低危险的高胆固醇——FDA于周四批准了首个口服PCSK9抑制剂Lipfendra（enlicitide）。

心血管疾病仍是美国首要死因，而低密度脂蛋白胆固醇升高是关键驱动因素，FDA药物审评中心主任代理Michael Davis表示。“此次批准提供了另一种治疗选择，“他说，并强调该机构致力于扩大患者用药渠道。

高胆固醇影响着数千万美国人，是心脏病发作和中风的主要诱因。该病通常不产生症状，许多人直到常规血液检查才发现风险。现有治疗方法——他汀类药物、依折麦布和注射型PCSK9抑制剂——可显著降低低密度脂蛋白胆固醇，但注射方案需要患者自行注射，部分患者感到不便。Lipfendra以每日一片口服药实现了相同的靶点抑制。

在两项临床试验中，超过3,200名接受最大剂量他汀治疗的成人服用Lipfendra后，低密度脂蛋白胆固醇降低约一半。已确诊心血管疾病或高风险患者的降低幅度为56%（24周时），而家族性高胆固醇血症——一种遗传性高胆固醇——患者的降低幅度为59%。两项结果均以安慰剂为对照。

副作用总体较轻。在家族性高胆固醇血症试验中，腹泻和头晕在Lipfendra组比安慰剂组更常见，而另一项试验中两组的不良反应无显著差异。

FDA授予优先审评资格，并通过 commissioner国家优先通行证计划加快了审评进程。默沙东（Merck Sharp & Dohme）持有该批准。

Source: FDA新闻稿