美国食品药品监督管理局已批准Tregzi，首款基于调节性T细胞（Treg）的免疫疗法，用于改善接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的成人血癌患者的无慢性移植物抗宿主病（cGVHD）生存期。

“对于需要干细胞移植的血癌患者而言，慢性移植物抗宿主病长期以来一直是最令人恐惧且最难预防的并发症之一，“FDA生物制品评估与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail药学学士、理学硕士表示，“今天的批准提供了一种真正新颖的方法，可以在帮助重建免疫系统的同时大幅降低这一风险，并反映了细胞疗法为患者带来的希望。”

Tregzi是一种源自供体的细胞免疫疗法，由三种细胞成分组成：纯化的造血干细胞和祖细胞、Treg细胞和常规T细胞，每种细胞均从8/8 HLA匹配的相关或无关供体的动员外周血中采集。Treg细胞有助于调节免疫反应并维持免疫耐受。该产品旨在患者在重建造血和免疫系统期间降低慢性GVHD的风险。

该批准基于PRECISION-T试验的支持，这是一项在187名成人血癌患者（包括急性白血病和骨髓增生异常综合征）中进行的随机试验。接受Tregzi治疗的患者获得了显著更高的无慢性GVHD生存率：一年时为78%，而标准移植组为38.4%。在将死亡作为竞争风险考虑后，12.6%的Tregzi接受者在一年内发生了严重的慢性GVHD，而对照组为44%。

使用Tregzi观察到的副作用与干细胞移植受者的预期一致，最常见的是感染。没有患者在输注期间出现严重反应，研究期间也未发生移植失败病例。FDA授予该申请孤儿药和再生医学先进疗法认定。

该批准解决了移植中一个重要的未满足需求：治愈癌症往往只是挑战的一部分，避免慢性GVHD对于长期预后同样关键。Tregzi代表了首个获批的新一类基于Treg细胞的免疫疗法。

来源： FDA新闻稿