美国FDA正试图将细胞和基因疗法的开发时间缩短数年。在本周发布的指南草案中，该机构阐述了制药商如何利用现有知识，而非从头开始，来加速编辑人类基因的疗法的监管申报。

拟议的框架鼓励申办方充分利用其平台已知信息：化学、制造和控制数据、非临床研究结果以及早期产品的临床信息。目标是在不牺牲安全性的前提下减少重复测试。

FDA生物制品评估与研究中心代理主任Karim Mikhail表示，该指南旨在让患者更快获得治疗，“尤其是那些患有罕见和危及生命的疾病、几乎或没有其他治疗选择的患者。”

该指南与FDA的合理机制框架以及另一份关于使用下一代测序进行基因组编辑安全性评估的指南草案相辅相成。

CBER治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar表示，这种方法可以“有效简化开发计划，并降低历史上曾阻碍这些可能改变生命的治疗的可及性的成本障碍。”

FDA鼓励开发者尽早参与，甚至在提交研究性新药申请之前，通过INTERACT和pre-IND会议。该指南草案在《联邦公报》公布后有90天的公众意见征询期。

来源： FDA新闻稿