美国食品药品监督管理局（FDA） 今天发布了一份指导意见草案，旨在帮助开发者更高效地将有前景的细胞和基因疗法带给患者，通过更好地利用现有的科学和监管知识。

定稿后，该指南将说明申办方如何利用公开信息和已建立的平台知识——包括化学、生产和控制（CMC）数据、非临床研究结果和临床信息——来简化使用人类体细胞基因编辑的人基因治疗产品的监管提交。

“今天的行动反映了FDA致力于更快地将安全有效的细胞和基因疗法带给患者，特别是那些患有罕见和危及生命的疾病、几乎没有其他治疗选择的患者，“Karim Mikhail（药学学士、理学硕士，生物制品评估与研究中心（CBER）代理主任）表示。“通过提供关于企业如何在已知基础上进行建设的信息，我们在加速创新的同时，不会损害患者和公众所依赖的严格科学标准。“

指南要点

该指南草案支持开发广泛的细胞和基因治疗产品，包括那些使用基因编辑的产品。申办方可以利用化学、生产和控制、非临床研究结果以及临床信息方面的已有知识，减少重复测试。在所有情况下，都必须提供科学依据，证明所利用的数据适用于特定产品和开发背景。

FDA配套措施

对于开发基因编辑疗法的申办方，该指南补充了FDA的合理机制框架（Plausible Mechanism Framework），提供科学工具和数据共享策略，以高效建立该方法所需的证据基础。该指南还与FDA最近发布的关于使用新一代测序进行基因编辑安全性评估的指南草案协同作用，后者推荐了评估脱靶编辑风险的方法。

“通过说明申办方如何在现有非临床、临床和生产知识的基础上进行智能构建，我们可以有意义地简化开发项目，降低历史上延缓这些潜在改变生命的治疗方法的成本障碍，“Vijay Kumar医学博士（CBER治疗产品办公室代理主任）表示。

鼓励早期沟通

FDA鼓励申办方在产品开发早期（甚至在提交IND申请之前）通过INTERACT和IND前会议进行沟通，讨论其具体的开发策略。该指南草案在《联邦公报》发布后有90天的公众征求意见期。

来源： FDA新闻稿