Millionen von Patienten mit chronischen und seltenen Krankheiten könnten durch eine neue FDA-Initiative schnelleren Zugang zu Behandlungen erhalten, bei der bereits zugelassene Medikamente für neue Anwendungen umgewidmet werden. Die Behörde bittet die Öffentlichkeit, Forscher und Kliniker, die besten Kandidaten zu identifizieren.

Die Idee ist einfach: Medikamente, die sich für eine Erkrankung bereits als sicher erwiesen haben, können einen Großteil der frühen Tests überspringen und möglicherweise neue Behandlungsoptionen in Jahren statt einem Jahrzehnt oder mehr liefern. Die FDA konzentriert sich besonders auf Krankheiten, bei denen die kommerziellen Anreize für die traditionelle Arzneimittelentwicklung unzureichend sind.

“Zu viele Patienten haben keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten, selbst wenn vielversprechende Wissenschaft existiert”, sagte FDA-Kommissar Marty Makary. “Wirkstoff-Re-purposing kann verfügbare wissenschaftliche Daten besser nutzen, um wirksame Behandlungsoptionen für bedürftige Patienten bereitzustellen.”

Die Behörde bittet um Beiträge zu drei Kategorien von Kandidaten: Medikamente, bei denen bereits genügend Belege für eine neue Verwendung vorliegen; Medikamente mit vielversprechenden vorläufigen klinischen Daten, wie Fallberichten oder Beobachtungsstudien, die weitere Untersuchungen rechtfertigen; und Medikamente mit präklinischen Daten aus neuen Technologien wie KI und maschinellem Lernen, die eine Untersuchung verdienen.

Zu den prioritären Bereichen gehören Stoffwechselerkrankungen, neurodegenerative Erkrankungen, Frauengesundheit und Männergesundheit, Substanzgebrauchsstörungen und seltene Krankheiten. Die Initiative baut auf bestehenden Programmen wie dem Best Pharmaceuticals for Children Act, dem MODERN Labeling Act von 2020 und Project Renewal auf.

Der Strategiebericht Make Our Children Healthy Again vom September 2025 forderte die FDA auf, gemeinsam mit den National Institutes of Health Möglichkeiten des Wirkstoff-Re-purposing zu erkunden.

Quelle: FDA-Pressemitteilung