Des millions de patients atteints de maladies chroniques et rares pourraient bénéficier d’un accès plus rapide aux traitements grâce à une nouvelle initiative de la FDA visant à repositionner des médicaments déjà approuvés pour de nouvelles utilisations. L’agence demande au public, aux chercheurs et aux cliniciens d’aider à identifier les meilleurs candidats.
L’idée est simple : les médicaments déjà prouvés sûrs pour une affection peuvent éviter une grande partie des tests précoces, offrant potentiellement de nouvelles options de traitement en quelques années plutôt qu’une décennie ou plus. La FDA se concentre particulièrement sur les maladies où les incitations commerciales pour le développement traditionnel de médicaments sont insuffisantes.
« Trop de patients manquent d’options thérapeutiques efficaces, même lorsque des pistes scientifiques prometteuses existent », a déclaré le commissaire de la FDA, Marty Makary. « Le repositionnement de médicaments peut mieux utiliser les données scientifiques disponibles pour offrir des options thérapeutiques efficaces aux patients qui en ont besoin. »
L’agence sollicite des avis sur trois catégories de candidats : les médicaments pour lesquels il existe déjà suffisamment de preuves pour soutenir une nouvelle utilisation ; les médicaments avec des données cliniques préliminaires prometteuses, comme des études de cas ou des études observationnelles, justifiant des recherches supplémentaires ; et les médicaments avec des données précliniques issues d’outils émergents comme l’IA et l’apprentissage automatique qui méritent d’être étudiés.
Les domaines prioritaires comprennent les maladies métaboliques, les affections neurodégénératives, la santé féminine et masculine, les troubles liés à l’usage de substances et les maladies rares. Cette initiative s’appuie sur des programmes existants tels que la loi Best Pharmaceuticals for Children Act, la loi MODERN Labeling Act de 2020 et le Project Renewal.
Le rapport stratégique Make Our Children Healthy Again de septembre 2025 a chargé la FDA d’explorer les opportunités de repositionnement conjointement avec les National Institutes of Health.
Source: Communiqué de presse de la FDA
