建议撤销Tavneos(avacopan)的上市许可
EMA的CHMP建议撤销Tavneos在欧盟的上市许可,因为其关键Advocate研究因违反GCP原则导致数据不可靠,无法再用于证明该药物的有效性。
监管FDA批准首款针对幼儿镰状细胞病的基因疗法
FDA发布Casgevy(exagamglogene autotemcel)的补充批准,这是首款CRISPR/Cas9基因疗法,用于2岁及以上患有镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的患者。
监管FDA批准首款Treg细胞疗法预防血癌患者慢性移植物抗宿主病
美国FDA批准Tregzi,首款基于调节性T细胞的免疫疗法,用于改善接受异基因造血干细胞移植的成人血癌患者的无慢性移植物抗宿主病生存期。
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