数百万慢性病和罕见病患者可能通过FDA推动的已批准药物新用途再利用获得更快的治疗。该机构正在征求公众、研究人员和临床医生的意见，以帮助确定最佳候选药物。

思路很简单：已证明对一种疾病安全的药物可以跳过大部分早期测试，有可能在几年内（而非十年或更长时间）提供新的治疗选择。FDA特别关注那些传统药物开发商业激励不足的疾病。

FDA局长Marty Makary表示：“太多患者缺乏有效的治疗选择，即使有前景看好的科学成果存在。药物再利用可以更好地利用现有科学数据，为有需要的患者提供有效的治疗选择。”

该机构正在寻求三类候选药物的意见：已有足够证据支持新用途的药物；具有前景看好的初步临床数据（如病例报告或观察性研究）值得进一步研究的药物；以及来自AI和机器学习等新兴工具的临床前数据值得调查的药物。

优先领域包括代谢性疾病、神经退行性疾病、女性与男性健康、物质使用障碍和罕见病。这项工作建立在现有项目基础上，包括《儿童最佳药品法案》、2020年《MODERN标签法案》和“更新项目”。

2025年9月的“让我们的孩子再次健康”战略报告指示FDA与美国国立卫生研究院共同探索药物再利用的机会。

来源： FDA新闻稿