生物制药是使用生物技术生产的药物。它们包括单克隆抗体、抗体药物偶联物、融合蛋白、重组细胞因子和基因疗法。与小分子药物不同，生物制药是在活细胞中生产的大型复杂大分子。

单克隆抗体（mAbs）是最大的生物制药类别。它们通过杂交瘤技术或重组表达系统生产。最初使用鼠源抗体，但引起了免疫反应。嵌合抗体将鼠源可变区与人源恒定区结合。人源化抗体将鼠源互补决定区移植到人源框架上。全人源抗体通过噬菌体展示或转基因小鼠生成。

mAbs以高亲和力与特定抗原结合，通过多种机制介导治疗效果。直接拮抗作用阻断受体-配体相互作用。抗体依赖性细胞介导的细胞毒性募集免疫效应细胞。补体依赖性细胞毒性激活补体级联。免疫调节靶向免疫检查点如PD-1和CTLA-4。

抗体药物偶联物（ADCs）将mAbs的特异性与细胞毒性药物的效力结合起来。抗体将细胞毒性载荷直接递送至表达抗原的肿瘤细胞。ADC组分包括抗体、稳定连接子和载荷。连接子分为可裂解型（酸敏感、蛋白酶可裂解）和不可裂解型。载荷包括微管抑制剂（单甲基奥瑞他汀E、DM1）和DNA损伤剂（卡奇霉素、倍癌霉素）。

曲妥珠单抗恩坦辛（Kadcyla）靶向HER2阳性乳腺癌，携带美登素DM1载荷。布伦妥昔单抗维多汀（Adcetris）靶向CD30阳性淋巴瘤，携带单甲基奥瑞他汀E。恩诺单抗维多汀（Padcev）靶向尿路上皮癌中的Nectin-4。

融合蛋白组合来自不同蛋白质的功能域。依那西普将TNF受体与IgG Fc结构域融合以中和TNF-α。阿巴西普将CTLA-4与Fc融合以调节T细胞共刺激。双特异性抗体同时结合两种不同抗原，将免疫细胞桥接到肿瘤细胞或同时阻断两条信号通路。

生物制药开发面临包括免疫原性、生产复杂性和高成本在内的挑战。生物类似药是已批准生物制药的近等同版本，在专利到期后提供成本节约。