药代动力学/药效动力学（PK/PD）建模定量地将药物暴露与药理反应联系起来。PK描述机体对药物的作用：吸收、分布、代谢和排泄。PD描述药物对机体的作用：作用部位浓度与观察效应之间的关系。

房室PK模型将机体描述为一个或多个相互连接的房室。一室模型假设药物在全身瞬间分布。二室模型将中央室和外周室分开。模型参数包括分布容积、清除率、吸收速率常数和生物利用度。非房室分析直接从浓度-时间曲线估算这些参数，无需假设特定的房室结构。

PK/PD模型将PK模型与描述浓度-效应关系的PD模型连接起来。直接连接模型假设效应与血浆浓度成正比。间接连接模型使用效应室来解释分布到作用部位的延迟。间接反应模型描述通过抑制或刺激生理介质的产生或消除而产生的效应。

Hill方程（S型Emax模型）描述浓度-效应关系，参数包括基线效应、最大效应、产生50%最大效应的浓度和S型因子。周转模型描述生物标志物和临床终点的时间过程。

使用非线性混合效应建模的群体PK/PD模型可量化典型值和个体间变异性。协变量如体重、年龄、肾功能和遗传多态性解释变异性的来源。模型开发通过模型构建、诊断和外部验证的迭代周期进行。

PK/PD建模的应用包括首次人体剂量选择、给药方案优化、食物效应评估、药物相互作用预测和儿科剂量外推。基于生理的药代动力学（PBPK）模型整合生理参数以预测特殊人群中的PK并实现体外到体内的外推。

监管机构越来越多地期望PK/PD建模支持剂量选择，并在整个药物开发过程中提供有效性和安全性的证据。模型引导的药物开发使用定量方法改善决策并缩短开发时间线。