Probiotika werden von der FAO/WHO als „lebende Mikroorganismen“ definiert, die bei Verabreichung in ausreichenden Mengen dem Wirt einen gesundheitlichen Nutzen verleihen. Die am ausführlichsten dokumentierten Gattungen sind Lactobacillus (L. rhamnosus GG, L. casei Shirota, L. acidophilus) und Bifidobacterium (B. lactis BB-12, B. longum subsp. infantis) zusammen mit der Hefe Saccharomyces boulardii. Die Definition erfordert, dass Stämme anhand von Gattung, Art und Charakterisierung auf Stammebene identifiziert werden und dass gesundheitliche Vorteile in Studien am Menschen für bestimmte Angaben nachgewiesen werden.
Die Mechanismen der probiotischen Wirkung sind multifaktoriell. Beim Konkurrenzausschluss werden Adhäsionsstellen auf Darmepithelzellen besetzt und mit Krankheitserregern um Nährstoffe konkurriert. Die Produktion kurzkettiger Fettsäuren (SCFAs; Acetat, Propionat, Butyrat) durch Fermentation unverdauter Kohlenhydrate senkt den luminalen pH-Wert, hemmt Krankheitserreger und dient als Energiequelle für Kolonozyten. Die Immunmodulation umfasst die Verstärkung des sekretorischen IgA, die Modulation der Reaktionen dendritischer Zellen und T-regulatorischer Zellen sowie die Reduzierung proinflammatorischer Zytokine. Probiotika stärken auch die Darmbarriere, indem sie Tight-Junction-Proteine hochregulieren.
Zu den gesundheitlichen Vorteilen, die durch klinische Beweise belegt werden, gehört die Prävention und Reduzierung von Antibiotika-assoziiertem Durchfall (AAD), insbesondere bei L. rhamnosus GG und S. boulardii. Die Wirksamkeit ist auch zur Vorbeugung einer Clostridium-difficile-Infektion, zur Verringerung der nekrotisierenden Enterokolitis bei Frühgeborenen, zur Behandlung der Symptome des Reizdarmsyndroms (IBS) und zur Linderung einer akuten infektiösen Gastroenteritis bei Kindern nachgewiesen. Neue Erkenntnisse belegen, dass es eine Rolle bei der Stoffwechselgesundheit, der Stimmungsregulierung (Darm-Hirn-Achse) und der Allergieprävention spielt, obwohl weitere Studien erforderlich sind.
Die erforderliche lebensfähige Dosis beträgt im Allgemeinen 10⁶ bis 10⁹ KBE pro Portion am Ende der Haltbarkeitsdauer. Die Lebensfähigkeit während der Produktion und Lagerung wird durch die Sauerstoffempfindlichkeit (insbesondere Bifidobacterium), die Wasseraktivität, die Lagertemperatur und den Säuregehalt der fermentierten Produkte beeinflusst. Zu den Schutztechnologien gehören Mikroverkapselung, Gefriertrocknung mit Kryoschutzmitteln und Stammauswahl für Säure- und Gallentoleranz. Regulatorische Rahmenbedingungen (GRAS in den USA, QPS in der EU) erfordern eine Sicherheitsbewertung neuartiger Stämme. Probiotische Stämme müssen die Starterkulturproduktion und die Lagerung überleben. Ihre gesundheitlichen Vorteile können durch Präbiotika und Synbiotika verstärkt werden. Viele probiotische Bakterien sind Milchsäurebakterien.